“花有重开日，人无再少年”，一语道出青春年华的弥足珍贵，但当青春遇到了白血病，人生又将何去何从？
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种恶性程度高、生存预后差的血液系统肿瘤，患者往往面临复发或难治（r/r）。而对于此类患者，常规化疗、造血干细胞移植等传统手段往往治疗效果不佳，患者长期生存率不理想，急需新型治疗手段破局。
嵌合抗原受体-T（CAR-T）疗法是白血病领域新兴的治疗手段。近期中国白血病治疗领域首个CAR-T药物，也是中国全自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品，纳基奥仑赛注射液（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel Injection），用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）已获得CDE“突破疗法”认定、并已纳入“优先审评”和“附条件上市”程序。近期参与纳基奥仑赛注射液关键II期注册临床研究的患者接受CAR-T回输后维持完全缓解（CR）首次超过2年且多地传来患者维持CR超过12个月的消息引起了临床广泛关注。窥一斑而知全豹，这是否预示着r/r ALL患者有望迎来长生存时代？本期“生存源动例”为您讲述纳基奥仑赛救治花季女孩的动人故事，并特别邀请陆军军医大学第二附属医院新桥医院张诚教授、陆军军医大学第二附属医院新桥医院张曦教授、合源生物首席执行官吕璐璐博士进行精彩点评。
张诚教授
陆军军医大学第二附属医院新桥医院张诚教授表示：
“这例患者既往接受了多线化疗治疗，效果不佳，移植后不到两年即复发，几乎走到了绝境。后来在我中心参加了纳基奥仑赛关键性注册临床试验，回输后第28天首次评估即达到MRD阴性缓解，目前已持续缓解达24个月。可以说，CAR-T为这位患者带来了新生。后续我们将持续跟进，关注患者状况，期待其未来能够彻底战胜疾病，实现长期生存，享受健康生活。”
张曦教授
陆军军医大学第二附属医院新桥医院张曦教授表示：
”
吕璐璐博士
合源生物首席执行官吕璐璐博士表示：
”
关于合源生物
合源生物创立于2018年6月，是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业，深度合作国家一流院所与临床研究中心，构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系，专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化，致力于打造全球领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台。
公司首个核心产品CNCT19细胞注射液（Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可（IND），用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理CNCT19细胞注射液治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病的新药上市申请（NDA）并纳入优先审评，有望成为中国白血病治疗领域首个上市的CAR-T产品和首个上市的全自主创新的靶向CD19 CAR-T产品。2023年3月，CNCT19细胞注射液用于治疗成人r/r B-ALL IND申请也获得美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可。
公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品，持续打造极具扩展性的具有国际竞争力的创新管线，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等非肿瘤疾病领域，涵盖创新型单、多靶点产品、通用型细胞治疗产品等10余种管线产品。此外，公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地，并且已于2021年6月获得天津市首张细胞药物《药品生产许可证》。公司拥有多项发明专利，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。
